I medicinali per terapie avanzate (ATMP), tra cui le terapie cellulari e geniche, offrono trattamenti potenzialmente trasformativi per malattie gravi e rare. La loro complessità fa sì che l'approvazione sia solo una parte dell'accesso del paziente.
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Il quadro regolatorio
Le autorità del GCC stanno costruendo capacità per le terapie avanzate. Negli EAU l'EDE regola i prodotti medici e farmaceutici pertinenti, inclusi i prodotti a base di cellule staminali. In Arabia Saudita l'attuale versione 3.0 delle linee guida SFDA sui percorsi di verifica e abbreviati esclude esplicitamente i medicinali per terapie avanzate. Gli sviluppatori dovrebbero valutare il percorso ATMP applicabile direttamente rispetto ai requisiti SFDA vigenti, senza presumere l'idoneità ai percorsi generali di reliance.
Una prontezza che va oltre il dossier
Qualificazione dei centri di trattamento: team clinici formati e strutture accreditate.
Catena di identità e custodia: tracciabilità dalle cellule del paziente all'infusione.
Logistica della catena del freddo: trasporto criogenico, permessi di importazione e procedure doganali.
Follow-up a lungo termine: monitoraggio della sicurezza che può durare molti anni.
Farmacovigilanza: sistemi adattati agli eventi avversi ritardati e rari.
Modelli di pagamento: costi elevati una tantum possono richiedere accordi basati sugli esiti o rateali.
Identificazione dei pazienti: percorsi di diagnosi, test genetici e invio.
Rilevanza regionale
I disturbi ematologici ereditari e altre condizioni genetiche sono una priorità sanitaria importante in alcune parti del Golfo e dell'area araba, il che rende la prontezza per le terapie avanzate particolarmente rilevante.
Come supporta HERMS
HERMS supporta gli sviluppatori di terapie avanzate con strategia regolatoria, valutazione dei percorsi, pianificazione della farmacovigilanza, prontezza dei centri di trattamento e progettazione dell'accesso al mercato nel GCC.
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Riferimenti
EDE – Chi siamo: https://www.ede.gov.ae/en/home
SFDA – Percorsi di verifica e abbreviati, versione 3.0 (esclusioni dall'ambito): https://www.sfda.gov.sa/sites/default/files/2026-04/VerificationAbridgedPathways3.pdf